La RAWF organiza una sesión de escucha de pacientes sobre HO

La Fundación Raymond A. Wood (RAWF), cuya misión es capacitar a los supervivientes de tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios para mejorar su calidad de vida proporcionándoles acceso a la educación, la tecnología y los tratamientos en evolución, organizó una sesión de escucha de pacientes con la Administración de Alimentos y Medicamentos el 22 de octubre de 2021 para aumentar la comprensión de la obesidad hipotalámica (HO) y los desafíos diarios a los que se enfrentan los pacientes que viven con este raro trastorno y sus cuidadores.

¿Qué es una sesión de escucha de pacientes?

Las sesiones de escucha de pacientes son small, reuniones informales, no reglamentarias y no públicas por teleconferencia que permiten a los participantes conectar con el personal de la FDA de primera mano y compartir experiencias, perspectivas y necesidades de los pacientes relacionadas con su salud o una enfermedad. Estas sesiones no tratan de productos médicos específicos (fármacos, productos biológicos o dispositivos) y brindan a la FDA la oportunidad de conectar con comunidades infrarrepresentadas.

Estas sesiones se planifican a través de la Oficina de Asuntos del Paciente de la FDA y a ellas asisten revisores de la FDA de todos los centros. Una organización de defensa del paciente o un defensor pueden solicitar una sesión de escucha y, si se les concede, preparan y envían un orden del día junto con un resumen de los retos en torno a la enfermedad y los objetivos a alcanzar en la sesión.

¿Quién asiste a las sesiones de escucha de pacientes?

Se invita a las divisiones/oficinas específicas que hayan indicado su deseo de asistir. A veces, la división designa a una o dos personas para que asistan en su nombre, y otras envía a toda la división. Las reuniones son reducidas y centradas para que los pacientes/cuidadores se sientan más cómodos compartiendo. Los miembros de la comunidad de pacientes están invitados a escuchar.

Objetivo de una sesión de escucha de pacientes

Las Sesiones de Escucha de Pacientes ayudan a la Agencia a informar sobre el desarrollo de productos médicos, el diseño de ensayos clínicos, las preferencias de los pacientes, y da forma al pensamiento regulador. Durante una sesión de escucha de pacientes, el personal de la FDA le hará preguntas o simplemente le escuchará para comprender mejor sus experiencias y perspectivas. En la sesión sólo participan la FDA, pacientes, cuidadores, defensores y representantes de la comunidad.

Objetivos de la sesión de escucha de pacientes con obesidad hipotalámica

Los objetivos de nuestra reunión eran ayudar a la FDA a comprender mejor la obesidad hipotalámica como enfermedad rara y sus implicaciones.

Estos objetivos incluían la comprensión de:

• La carga de vivir con la enfermedad, especialmente después de sobrevivir a un tumor cerebral.

• El impacto en las familias, incluidos los hermanos

• La carga que soportan los cuidadores

• Implicaciones sociales de la OS

• La distinción entre HO y obesidad típica

• Los retos a los que se enfrentan los médicos al tratar a los pacientes

• Las necesidades no cubiertas y la necesidad de opciones de tratamiento

Mayor concienciación sobre la obesidad hipotalámica

En un esfuerzo por aumentar la concienciación sobre la obesidad aguda, su diferencia con la obesidad típica y la necesidad de investigación e innovaciones en el tratamiento, RAWF solicitó una sesión de escucha de pacientes en primavera y presentó una agenda de ponentes con diversas perspectivas sobre la obesidad aguda, desde supervivientes a cuidadores e investigadores.

Entre los ponentes figuran:

• Amy Wood, directora ejecutiva de RAWF, presentó al panel de ponentes y ofreció una visión general de la HO.

• La Dra. Shana McCormack, del Hospital Infantil de Filadelfia, compartió información desde una perspectiva clínica sobre el diagnóstico, los retos del tratamiento y los resultados de la calidad de vida.

• Catherine St. James, superviviente de un craneofaringioma, compartió su experiencia de crecer con un HO y el impacto social que tuvo.

• Marci Serota, dietista nutricionista titulada y madre de Jake, un paciente con HO, habló de la obesidad por HO frente a la obesidad estándar y del impacto de la dieta y el ejercicio.

• Eugenie Hsu, Ph.D. cuidadora e hijo Alex Riley, un adolescente que vive con HO e hiperfagia, explican la carga que soportan los cuidadores y las familias. Alex dio su perspectiva sobre el deseo de obtener alimentos a toda costa, incluyendo el robo y el acaparamiento. También hablan de su investigación experimental con oxitocina y naltrexona en el tratamiento de los síntomas de Alex.

• A Jeannette Ryals le diagnosticaron un craneofaringioma en la edad adulta. Antes del tratamiento, era una entusiasta del ejercicio y corredora de maratones, pero inmediatamente después del tratamiento desarrolló hiperfagia y el consiguiente aumento de peso a pesar de sus esfuerzos con la dieta y el ejercicio. Nos ofrece su punto de vista sobre los retos de vivir con un HO.

• Chris Selko compartió los retos a los que se enfrenta el cuidado de AJ, un joven adulto que vive con HO e hiperfagia y el impacto en la familia y los hermanos. Habla de todos los esfuerzos realizados para tratar los síntomas de la HO de AJ con varios fármacos y ensayos clínicos sin éxito.

Conclusión

La Sesión de Escucha de Pacientes sobre HO tuvo lugar de 13:30 a 15:00 ET el 22 de octubre de 2021. El panel de ponentes respondió a las preguntas de los asistentes. En general, la sesión contó con una buena asistencia y el panel consideró positivo que se cubrieran todos los puntos clave en torno a los retos de esta enfermedad.

Escuchar al paciente

La Fundación Raymond A. Wood ha preparado un resumen que se encuentra actualmente en el sitio web de la FDA. Además, organizamos un seminario web para recapitular la reunión. La RAWF seguirá trabajando para concienciar sobre la HO y abogar por futuros tratamientos.