Desglose de prioridades
Objetivos:
- Identificar y reclutar pacientes para ensayos clínicos
- Identificar y reclutar pacientes y cuidadores para estudios de investigación clínica.
- Comprender y recopilar datos sobre las opiniones de cuidadores y supervivientes.
- Probar nuevas medidas de resultados para evaluar la eficacia de los fármacos en los ensayos clínicos
- Examinar los cambios longitudinales en las características clínicas y los resultados del tratamiento (historia natural de la parálisis cerebral).
- Evaluar la eficacia, la seguridad y los daños de los tratamientos en entornos reales.
- Evaluar las disparidades en la atención clínica
Ventajas:
- Acelera la investigación clínica, los ensayos clínicos y mejora la asistencia
- Representa una valiosa herramienta para médicos, supervivientes/cuidadores, industria
- Ayuda a identificar a la población desatendida (adultos, afroamericanos)
- Facilita el intercambio de datos
Plan de acción:
- Construir un registro en línea que sea modular, adaptable y posiblemente interoperable.
- Investigar la implantación de identificadores únicos globales (GUID) para evitar la duplicación de datos.
- Implemente el primer módulo con un conjunto de datos mínimo (tres como mínimo para completarlo)
- Construir un registro propiedad de RAWF
- Recoger datos inicialmente de supervivientes y cuidadores
- Alcance internacional (¿colaboración con otras organizaciones?)
Tareas requeridas:
- Identificar a los pacientes mediante una campaña de comunicación dirigida a profesionales sanitarios, cuidadores/supervivientes y otras organizaciones de pacientes.
- Comunicación científica a pacientes y cuidadores para aumentar la participación de los pacientes en la investigación: desarrollo terapéutico, importancia de la participación en la investigación
- Crear un consejo asesor del registro que incluya a médicos, cuidadores y supervivientes.
- Desarrollar un plan de gestión del programa
- Plan para solicitar una futura subvención RO1 titulada Efficient and Innovative Natural History Studies Addressing Unmet Needs in Rare Diseases (R01) Clinical Trials Not Required (2024).
Objetivos:
- Recopilar datos basados en la evidencia sobre prioridades de tratamiento, síntomas de importancia, evaluación de beneficios y riesgos hacia nuevos tratamientos.
- Orientar la agenda y las prioridades de investigación de RAWF.
- Crear una comunidad de pacientes en torno a un objetivo común
Plan de acción:
- Crear grupos de discusión y/o consejos consultivos de pacientes y cuidadores.
- Identificar conceptos de interés
- Desarrollar encuesta(s), preferiblemente implementadas en el registro
Contexto:
- El ecosistema de investigación en CP está fragmentado y se centra principalmente en la investigación y el tratamiento de tumores o de HO
- Falta la voz de supervivientes y cuidadores
- No existe una plataforma de investigación multidisciplinar centrada en el tratamiento de la parálisis cerebral y la calidad de vida.
Objetivos:
- Crear una red integrada de expertos en CP en investigación y asistencia centrada en las necesidades y prioridades de tratamiento de pacientes y cuidadores.
- Perfeccionar la estrategia de investigación de la RAWF y su aplicación
- Aprovechar las redes y consorcios existentes
- Compartir y difundir datos, información y herramientas
- Crear una red de colaboración multidisciplinar y multilateral
Plan de acción:
Como organización de pacientes dedicada exclusivamente a acelerar el tratamiento y mejorar la calidad de vida de los pacientes con parálisis cerebral, la RAWF reunirá a un grupo internacional de médicos, investigadores y representantes de la industria farmacéutica, la administración pública y las comunidades de pacientes y cuidadores. Esta reunión multidisciplinar de partes interesadas trabajará para integrar su experiencia y puntos de vista sobre las oportunidades, lagunas y retos a los que se enfrentan los pacientes con parálisis cerebral para llegar a un consenso sobre importantes investigaciones de resultados centradas en el paciente.
