La semaine dernière, Sanionasociété biopharmaceutique spécialisée dans les maladies rares, a annoncé les premiers résultats de son essai de phase 2 en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, d'une durée de 24 semaines, évaluant la sécurité et l'efficacité du Tesomet chez des patients souffrant d'obésité hypothalamique (HO).
Tesomet est une combinaison à dose fixe de tésofensine et de métoprolol, actuellement en phase intermédiaire/finale de développement pour le traitement du syndrome de Prader-Willi et de l'obésité hypothalamique.
L'obésité hypothalamique (HO) est un effet secondaire potentiellement dévastateur des tumeurs cérébrales de la région hypophysaire/hypothalamique. Lorsque l'hypothalamus est affecté par ces tumeurs ou leur traitement, il peut perdre la capacité de maintenir les processus métaboliques de l'organisme. Il en résulte souvent une prise de poids rapide et une faim insatiable, appelée hyperphagie. La prise de poids chez les patients atteints d'une HO sévère ne peut être contrôlée par un régime et de l'exercice et peut entraîner d'autres comorbidités, notamment le diabète de type II et la stéatose hépatique non alcoolique. À ce jour, il n'existe pas de véritable traitement pour cette affection qui peut gravement affecter la santé et la qualité de vie des patients qui doivent faire face à de nombreux autres défis post-tumoraux.
Les résultats de l'étude ont montré que Tesomet était sûr et bien toléré. En outre, des données d'efficacité solides ont également été rapportées, avec des améliorations statistiquement significatives du poids corporel, du tour de taille et du contrôle de la glycémie observées avec le traitement Tesomet par rapport au placebo.
Critères d'inclusion de l'essai clinique :
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Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'essai
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Hommes et femmes, âgés de 18 à 75 ans
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Diagnostic confirmé d'HO
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IMC ≥27 kg/m2 (le surpoids étant lié à l'HO)
Critères d'exclusion de l'essai clinique :
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TA ≥160/90 mmHg FC ≥ 90, <50 bpm
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Diabète de type 1, maladie de Cushings, acromégalie, hypophysite, maladies infiltrantes ou syndrome de Prader-Willi
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Insuffisance cardiaque New York Heart Association (NYHA) niveau II ou plus, insuffisance cardiaque décompensée
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Infarctus du myocarde ou accident vasculaire cérébral au cours des 5 dernières années
Voir les critères complets d'inclusion et d'exclusion de l'étude, tels qu'ils figurent sur le site web de l'UE. clinicaltrials.gov.
Les points saillants des données de l'étude sont les suivants
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Tesomet s'est avéré sûr et bien toléré. Les effets secondaires les plus fréquemment observés chez les patients traités sont les troubles du sommeil, la sécheresse de la bouche et les maux de tête, qui sont des effets secondaires bien connus associés à la tésofensine et/ou au métoprolol.
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Un seul cas d'anxiété/paranoïa liée au Tesomet a été signalé comme un événement indésirable grave (EIG), qui s'est amélioré après l'arrêt du traitement.
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Il n'y a pas eu de différences cliniquement significatives dans la fréquence cardiaque ou la pression artérielle entre les groupes de traitement. 18 des 21 participants à l'étude ont terminé la partie de l'étude contrôlée par placebo (2 abandons dans le groupe placebo ; 1 abandon dans le groupe de traitement) et sont entrés dans l'extension ouverte pour une période supplémentaire de 24 semaines.
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Le traitement par Tesomet a conduit à une réduction moyenne du poids corporel statistiquement significative de 6,8% par rapport au placebo (p < 0,001). Le tour de taille moyen des patients traités par Tesomet a été significativement réduit de 7,9% par rapport au placebo (p < 0,001). Le traitement par Tesomet a amélioré le contrôle de la glycémie comme mesuré par une réduction statistiquement significative de 14,6% de l'hémoglobine A1c (HbA1c) par rapport au placebo (p = 0,015).
Cette étude de phase 2 randomisée, à double insu et contrôlée par placebo a évalué le Tesomet (tesofensine 0,5 mg + métoprolol 50 mg) administré quotidiennement chez des patients atteints d'HO, menée au Rigshospitalet à Copenhague, au Danemark.
"Nous sommes très encouragés par la sécurité et l'efficacité prometteuses observées dans notre essai contrôlé randomisé de phase 2", a déclaré Rami Levin, président et directeur général de Saniona. "Il s'agit d'une réalisation importante qui, selon nous, constitue un pas en avant vers un éventuel premier traitement approuvé pour l'HO. Nous reconnaissons l'importance de découvrir un traitement pour cette maladie rare dévastatrice et nous nous engageons à faire progresser rapidement le Tesomet pour les patients atteints d'HO. Nous évaluons les prochaines étapes du développement du Tesomet dans l'obésité hypothalamique et avons l'intention de demander une réunion de fin de phase 2 avec la FDA afin de définir la voie réglementaire à suivre."
Un webcast des résultats de l'étude sera présenté demain, 28 avril 2020 à 10 heures EDT par l'investigateur principal. Plus d'informations "
