Ocean City, MD - Il a été annoncé aujourd'hui que la Fondation Raymond A. Wood (RAWF), une organisation de défense des maladies rares dirigée par des patients et destinée aux survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires, a été sélectionnée comme bénéficiaire d'une subvention dans le cadre du programme de recherche de l Initiative Chan Zuckerberg (CZI) Rare As One Network, qui vise à soutenir et à renforcer le travail des communautés de patients pour faire progresser la lutte contre les maladies rares.
Fondée en 2017 pour donner aux survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires une meilleure qualité de vie en leur donnant accès à l'éducation, à la technologie et à des traitements en constante évolution, RAWF est l'une des 20 organisations qui rejoignent les 30 qui ont été sélectionnées lors du premier cycle de cette initiative. La subvention de $600.000 accordée sur une période de trois ans aidera RAWF et les autres nouveaux bénéficiaires à : 1) faire progresser le développement d'un réseau international de recherche collaborative dirigé par les patients dans leur domaine de prédilection, 2) renforcer leur capacité organisationnelle, 3) rassembler leurs communautés et 4) aligner les patients et les chercheurs sur des priorités communes.
Plus précisément, RAWF cherche à créer un collectif autour d'une tumeur cérébrale rare, le craniopharyngiome. Cette tumeur, bien que bénigne, peut se développer et envahir des structures importantes (l'hypothalamus et l'hypophyse, qui sont étroitement liés) situées au plus profond du cerveau et qui contrôlent une grande partie des fonctions de l'organisme. Harvey Cushing, le "père de la neurochirurgie moderne", a d'ailleurs déclaré qu'il s'agissait de "la plus redoutable des tumeurs intracrâniennes". Les retards de diagnostic compliquent encore le traitement, qui peut entraîner un dysfonctionnement du système endocrinien, des conditions médicales difficiles et des troubles cognitifs. La collaboration entre les patients, les chercheurs et les cliniciens est essentielle pour ouvrir la voie à de meilleurs résultats thérapeutiques et à une gestion continue des soins.
"En tant que chercheur clinique et translationnel, le fait de pouvoir s'associer à une organisation de défense des droits aussi forte que RAWF nous donne de bien meilleures chances de réussite". a déclaré le Dr Shana McCormack, neuroendocrinologue à l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) et membre de l'équipe d'experts de la Commission européenne. Conseil consultatif scientifique de RAWF. "De plus, un réseau de chercheurs multidisciplinaires garantit que nous continuerons à faire avancer le domaine ensemble, et à un rythme encore plus rapide. En tant que membre du réseau CZI Rare As One, RAWF disposera de ressources encore plus précieuses au service de son importante mission."
La CZI reconnaît que l'odyssée du diagnostic est un défi pressant auquel sont confrontées les communautés de maladies rares qui cherchent à construire des communautés fortes, diversifiées et inclusives, ainsi qu'à faire avancer la science vers le développement de traitements et de remèdes pour toutes les personnes touchées par la maladie. Par conséquent, ce deuxième cycle de financement a mis davantage l'accent sur la possibilité de relever les défis de la recherche liée au diagnostic et sur l'importance de tenir compte de la diversité et de l'inclusion dans ces efforts.
"Avoir l'honneur de faire partie du réseau Rare As One n'aurait pas pu arriver à un meilleur moment". dit Amy WoodDirecteur exécutif de RAWF. "Cela nous permettra de développer et de renforcer notre réseau de patients et de chercheurs afin de trouver des solutions et d'atteindre les populations mal desservies qui pourraient probablement utiliser les ressources et le soutien que nous fournissons".
Cori Bargmann, chef du service scientifique de la CZI, a ajouté : "...Pour que la recherche biomédicale sur les maladies rares progresse rapidement et efficacement, les patients doivent être des partenaires à part entière des scientifiques et des cliniciens. Nous sommes fiers d'élargir notre cohorte de bénéficiaires de Rare As One et de continuer à soutenir l'écosystème des maladies rares, alors que nous travaillons ensemble au diagnostic, au traitement et à la guérison". Voir la liste complète des bénéficiaires.
À propos de la Fondation Raymond A. Wood
La RAWF a été fondée par Shawn et Amy Wood après que leur fils Alex a été diagnostiqué à l'âge de quatre ans (onze ans aujourd'hui) avec une tumeur cérébrale rare, le craniopharyngiome. L'opération d'urgence du cerveau pour traiter la tumeur a entraîné une série d'autres conditions difficiles, dont les Woods ont rapidement appris qu'elles ne faisaient pas l'objet d'une recherche et d'un soutien adéquats. RAWF continue de répondre aux besoins critiques et non satisfaits des survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires et de leurs familles en menant des projets tels que le développement d'un appareil de mesure du sodium à domicile pour les survivants souffrant de diabète insipide (DI), tout en offrant des opportunités d'éducation, notamment une conférence annuelle sur le diabète insipide (DI), organisée par la RAWF. Conférence sur les tumeurs cérébrales hypophysaires en partenariat avec le CHOP. La RAWF s'efforce également de sensibiliser le public aux problèmes que posent ces tumeurs cérébrales tout au long de la vie - tout récemment en organisant une séance d'écoute des patients avec la FDA sur l'obésité hypothalamique, l'une des maladies rares qui peuvent résulter de ces tumeurs - afin d'ouvrir la voie à l'innovation en matière de traitement.
