La Fondation Raymond A. Wood (RAWF) a conclu un accord avec Laboratoire Ginerun centre d'excellence de renommée mondiale dans le domaine de la recherche et du développement électrochimiques, pour collaborer à la mise au point d'un appareil de mesure du sodium sanguin à usage domestique pour la prise en charge du diabète insipide (DI). Le DI provoque une production excessive d'urine diluée et, par conséquent, des niveaux élevés de sodium dans le sang et une soif intense. Il s'agit d'une complication fréquente des tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires. La première phase de développement du compteur de sodium est financée par une subvention de l'Union européenne. bourse de recherche sur l'innovation des petites entreprises (SBIR) des NIH et RAWF a l'intention de collecter des fonds pour soutenir le projet entre les phases de financement fédéral afin de continuer à faire avancer les travaux de développement.
Le développement d'un compteur de sodium à usage domestique a été initié par une collaboration entre le Dr Shana McCormack, directrice scientifique de la clinique neuroendocrinienne de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), qui traite régulièrement des patients souffrant de problèmes de régulation du sodium dus au DI, Amy Wood, directrice exécutive de RAWF et soignante d'un enfant atteint de diabète insipide difficile à gérer, et le Dr Khushbu Patel, directeur du laboratoire de chimie clinique du CHOP.
Selon le Dr McCormack, "nous reconnaissons depuis longtemps la nécessité de donner aux patients et à leurs familles de meilleurs outils pour gérer leur invalidité. Nous pensons que ce nouveau dispositif, une fois utilisé, nous aidera à travailler en partenariat avec les personnes concernées pour identifier et traiter les petits problèmes à un stade précoce, avant qu'ils ne se transforment en problèmes plus graves entraînant des visites aux urgences et des hospitalisations."
À propos du diabète insipide central (DI)
La DI centrale est une maladie dans laquelle le cerveau ne produit pas l'hormone antidiurétique qui régule l'équilibre hydrique de l'organisme, ce qui peut entraîner une déshydratation et un taux élevé de sodium dans le sang. Le traitement de l'ID par des formes synthétiques de vasopressine peut conduire à une hydratation excessive et à des taux de sodium dangereusement bas. En outre, les patients souffrant d'une lésion hypothalamique due à une tumeur cérébrale ou au traitement de cette tumeur peuvent également ne pas avoir soif (diabète insipide adipeux), ce qui rend la gestion des fluides encore plus difficile. Cet état est particulièrement difficile à gérer chez les patients pédiatriques et les deux taux extrêmes de sodium dans le sang peuvent entraîner des crises d'épilepsie ou le coma et peuvent même être fatals.
Ces patients sont souvent vus aux urgences ou hospitalisés lorsque le taux de sodium devient trop élevé ou trop bas. À l'heure actuelle, il n'existe aucun mécanisme permettant de mesurer le taux de sodium à domicile, ce qui complique la tâche des soignants et des patients qui souhaitent gérer cette affection de manière proactive et éviter les hospitalisations.
À propos de la Fondation Raymond A. Wood
En 2017, la Raymond A. Wood Foundation (RAWF) a été fondée par Shawn et Amy Wood, lorsque leur fils, Alex, a été traité pour une tumeur cérébrale de type craniopharyngiome qui lui a fait développer un DI adipsique. Il a souffert de multiples crises liées au sodium qui ont entraîné des hospitalisations. La famille a identifié et obtenu un appareil de qualité hospitalière qui leur permettrait de tester son taux de sodium sanguin à la maison.
La mission de RAWF est de permettre aux survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires d'améliorer leur qualité de vie en leur donnant accès à l'éducation, à la technologie et à des traitements évolutifs. Dans le cadre de cette mission, l'organisation fournit ces analyseurs de sang de qualité hospitalière aux soignants des patients atteints de tumeurs cérébrales pédiatriques afin qu'ils puissent prendre des mesures immédiates pour ajuster les fluides et les médicaments lorsque les résultats sont hors limites, ce qui a permis de réduire le nombre d'hospitalisations et de visites au service des urgences. L'inconvénient est qu'il s'agit d'une utilisation non homologuée de ces appareils et qu'ils sont coûteux à acheter et à entretenir.
"Au fur et à mesure que la fondation s'est développée, nous avons reçu de plus en plus de demandes pour ces appareils et il est devenu évident que nous avions besoin d'une solution à long terme plus durable et plus abordable", a déclaré Amy Wood, directrice exécutive de RAWF.
À propos de Giner Labs
Giner, Inc. (Newton, MA) est une petite entreprise fondée en 1973 dans le but d'effectuer de la recherche appliquée et du développement en électrochimie et dans des domaines connexes. Nos travaux sont axés sur les applications et visent à développer des processus, des composants, des sous-systèmes et des systèmes complets grâce à l'élaboration de concepts électrochimiques et techniques novateurs. Au cours de ses 49 années d'activité, Giner a mené avec succès des programmes de R&D et développé des innovations. La commercialisation réussie de ses technologies électrochimiques, biomédicales et de capteurs est l'objectif principal et la priorité de Giner, ce qui s'est traduit par de nombreux exemples récents, notamment sa technologie de capteur d'alcool transdermique, son système d'oxygénation implantable et ses électrolyseurs à haute pression.
"Giner a pour objectif de développer un moniteur de sodium sanguin économique et pratique pour une utilisation à domicile", a déclaré Anni Argun, Ph.D., vice-présidente pour les matériaux avancés. "Nous envisageons de l'utiliser pour les patients diabétiques, les chercheurs, les utilisateurs cliniques et les athlètes de haut niveau. Un test rapide et simple du sodium sanguin par prélèvement au doigt, similaire à l'autosurveillance de la glycémie pour guider le traitement à l'insuline, répondrait à un besoin critique dans le cadre du traitement de la DI ainsi que d'autres anomalies du sodium".
Calendrier du projet actuel
La première phase de développement a été lancée à la fin de 2021 et se poursuivra jusqu'au début de 2023. RAWF cherche à collecter $200 000 pour poursuivre le développement jusqu'à la fin de 2023 afin de continuer à faire avancer le projet pendant les périodes d'interruption du financement. Le délai de commercialisation est estimé à 2027.
Analyse du marché
Au printemps de cette année, RAWF a demandé au Penn Biotech Group de réaliser une analyse de marché pour l'ID, ainsi que pour d'autres pathologies qui bénéficieraient d'un test de sodium en dehors d'un laboratoire. Le DI est rare, avec une prévalence estimée à 1:25 000. Parmi ce groupe, une plus petite population souffre d'adipsie. Des recherches ont été menées pour identifier un marché plus large qui pourrait soutenir la commercialisation d'un lecteur de sodium à usage domestique.
Les coûts d'hospitalisation associés au traitement de l'ID devraient s'élever à au moins $42,7 millions par an d'ici à 2025. En outre, la plupart des visites des urgences hospitalières pour l'ID aboutissent à des admissions, avec une durée moyenne de séjour de sept jours.
Le dosage du sodium sanguin pourrait être utile pour gérer l'hyponatrémie (sodium <135 mmol/L) due à d'autres causes que l'AI, notamment l'insuffisance cardiaque congestive, la cirrhose et l'insuffisance rénale chronique. Le dosage du sodium chez les athlètes d'endurance, en particulier les nageurs et les coureurs de longue distance, et chez les militaires au combat, pourrait aider à éviter et à gérer l'hyponatrémie d'effort.
Une approche en trois volets
RAWF a identifié une solution à court terme grâce à l'accès à ces analyseurs de sang portatifs qui sont actuellement fournis aux patients pédiatriques atteints de tumeurs cérébrales les plus critiques qui souffrent de DI, mais l'accès à ces appareils est limité bien en deçà des besoins actuels. RAWF travaille également au développement d'une application web pour aider à surveiller les fluides et les médicaments pour ceux qui n'ont pas accès à un moyen d'analyser le sodium à la maison pour dépanner entre les visites au laboratoire. La solution idéale à long terme se présente sous la forme d'un
La forme de ce lecteur qui pourrait être approuvée par la FDA, couverte par l'assurance et facile à utiliser avec des résultats rapides à partir de quelques gouttes de sang seulement.
"Nous sommes convaincus que nous pouvons résoudre de nombreux problèmes liés au diagnostic de l'insuffisance rénale et à la gestion du sodium à l'aide d'un appareil de mesure du sodium à usage domestique", a déclaré M. Wood. "Ce dispositif permettrait non seulement d'éviter aux enfants d'être hospitalisés, mais il aurait également un impact sur le traitement d'autres pathologies et permettrait de résoudre un problème de santé coûteux."
Comment pouvez-vous nous aider ?
RAWF est à un quart du chemin de sa l'objectif de collecter $200 000 pour contribuer au travail de nos partenaires de recherche et de développement sur le prototype de lecteur de sodium à usage domestique à commercialiser. Le fait de disposer d'un appareil de mesure du sodium à domicile, facile à utiliser, contribuera à rendre l'AI plus facile à gérer en donnant aux survivants et à leurs soignants un moyen de détecter les variations de sodium en temps réel, ce qui pourrait permettre d'éviter les crises ou des résultats plus graves et de réduire au minimum les hospitalisations.
Les personnes désireuses de voir ce projet progresser peuvent contribuer à la campagne Roar for Rare de RAWF ou organiser une collecte de fonds pour soutenir ce projet. Pour en savoir plus.
