La Fondation Raymond A. Wood a accueilli aujourd'hui la première réunion du conseil consultatif du Registre international des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires, sous la direction de la directrice scientifique Nathalie Kayadjanian. La création d'un registre de patients est l'une des priorités de recherche définies dans le plan stratégique de recherche de la RAWF publié l'année dernière.
L'objectif de ce registre est de créer un dépôt central international de données saisies par les soignants et les patients sur la vie avec des syndromes tumoraux hypothalamo-hypophysaires et de le relier à d'autres registres de données et biobanques existants. Le conseil consultatif participe à la planification initiale du registre, donne des conseils sur l'élaboration des enquêtes et des protocoles, veille à la qualité des données, examine tout problème signalé ou toute violation de la confidentialité pour s'assurer qu'ils sont signalés et résolus de manière appropriée, examine les données agrégées du registre et l'utilisation du registre, examine toutes les demandes de données pour s'assurer que le projet proposé a une valeur scientifique et sera utile à la communauté, et est chargé de décider quelles données spécifiques seront communiquées aux chercheurs.
Le conseil d'administration du registre comprend des chercheurs, des cliniciens, des partenaires industriels, des représentants d'associations de patients atteints de maladies rares, des survivants et des soignants.
Johan de Graaf
Survivant et président de la Dutch Pituitary Foundation
Pays-Bas
Lynne Mathies
Survivante et étudiante en master de neurosciences et de cognition
Université d'Utrech, Pays-Bas
Hermann Muller, MD
Chef du département de pédiatrie et de pédiatrie
Hématologie et oncologie
Klinikum Oldenburg, Allemagne
Soma Sengupta, MD, PhD, FRCP
Chaire Harold C. Schott de recherche sur les tumeurs cérébrales et
Codirecteur de l'Université de Cincinnati Gardner Neuroscience, États-Unis
Shuang Liu, Ph.D
Directeur général et fondateur
ConSynance Therapeutics Inc, USA
Shana McCormack MD, MTR
Directeur scientifique du Centre Neuroendocrinien
Division de l'endocrinologie et du diabète
Hôpital pour enfants de Philadelphie, États-Unis
Bradley Richards Ph.D
Aide-soignante, professeur adjoint, Université de York
Toronto, Canada
Theresa Strong Ph.D
Directeur des programmes de recherche
Fondation pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi, États-Unis
Les objectifs du registre des patients sont les suivants
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Soutenir et accélérer le recrutement pour les essais cliniques
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Recueillir des données factuelles sur les points de vue et les besoins non satisfaits des survivants et des soignants concernant l'impact de la maladie et des traitements sur leur qualité de vie, les priorités en matière de traitement et l'évaluation des avantages et des risques.
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Mieux comprendre l'ensemble des symptômes de l'H-P, l'épidémiologie et l'évolution de la maladie (histoire naturelle)
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Améliorer les soins aux patients
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Faciliter la recherche
Le registre international des tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires sera construit et lancé sur la plateforme I Am Rare de la National Organization for Rare Disorders, le lancement étant prévu pour le début de l'automne 2023.
Nous vous invitons à considérer faire un don afin de soutenir cette recherche importante et de poursuivre notre mission d'amélioration des résultats pour les survivants de ces tumeurs cérébrales rares.
